Tumor Stroma Gastrointestinal Mutan Menerima Persetujuan Obat Baru

Ditemukan oleh mitra Cstone Blueprint Medicines, AYVAKIT adalah inhibitor mutan KIT dan PDGFRA mutan kinase yang kuat, selektif dan tersedia secara oral. Cstone memiliki kolaborasi eksklusif dan perjanjian lisensi dengan Blueprint Medicines untuk pengembangan dan komersialisasi AYVAKIT dan kandidat obat tertentu lainnya di Daratan China, Hong Kong, Makau, dan Taiwan. Obat Cetak Biru mempertahankan hak pengembangan dan komersial untuk AYVAKIT di seluruh dunia.

Dr. Frank Jiang, Ketua dan CEO Cstone, mengatakan, “AYVAKIT adalah persetujuan produk pertama Cstone di Hong Kong, Cina. Awal tahun ini, AYVAKIT juga disetujui di China Daratan dan Taiwan. Kami sangat senang dapat memberikan perawatan inovatif ini kepada lebih banyak pasien GIST yang tumornya mengandung mutasi PDGFRA D842V. Cstone berkomitmen untuk mengedepankan terapi yang efektif dan inovatif kepada pasien di seluruh dunia. Di masa depan, kami akan berusaha untuk mempercepat pengembangan terapi baru untuk memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi dari lebih banyak pasien kanker.”

Departemen Kesehatan Hong Kong (DOH) telah menyetujui AYVAKIT berdasarkan data dari studi NAVIGATOR, sebuah studi open-label, dosis-eskalasi/dosis-ekspansi fase I yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran AYVAKIT pada pasien dengan tidak dapat direseksi atau metastasis INTI. Pada bulan Desember 2020, European Journal of Cancer (EJC) menerbitkan data terbaru dari studi NAVIGATOR yang mendaftarkan pasien GIST mutan PDGFRA D842V. Pada 38 pasien dengan GIST mutan PDGFRA D842V yang menerima dosis awal 300 mg atau 400 mg sekali sehari, tingkat respons keseluruhan (ORR) adalah 95% (36/38 pasien). Pada 28 pasien ini yang mendapat dosis awal 300 mg sekali sehari, ORRnya adalah 96% (27/28 pasien). Tingkat pengendalian penyakit (DCR) dari semua kelompok dosis adalah 100%. Durasi rata-rata respon (DOR) dari semua kelompok dosis adalah 27.6 bulan. Efek samping pengobatan yang paling umum adalah anemia, peningkatan bilirubin darah, penurunan jumlah sel darah putih, peningkatan kreatin fosfokinase darah, peningkatan aspartat aminotransferase, edema wajah, edema kelopak mata, penurunan jumlah neutrofil dan perubahan warna rambut. Data menunjukkan bahwa AYVAKIT menunjukkan aktivitas klinis yang kuat, tahan lama, dan dalam, dengan profil keamanan yang umumnya dapat ditoleransi dengan baik.