Pengobatan penyakit kardiovaskular genetik memasuki perkembangan baru

Kemitraan ini akan memanfaatkan platform terapi gen AAV terintegrasi Skyline Therapeutics berdasarkan rekayasa vektor dan teknologi desain serta kemampuan manufakturnya untuk mengembangkan terapi gen inovatif dengan fokus pada kardiomiopati dilatasi genetik (DCM), sekelompok penyakit yang semakin maju dan menghancurkan tanpa pilihan pengobatan yang ditargetkan.

Berdasarkan perjanjian tersebut, BioMarin dan Skyline Therapeutics akan berkolaborasi dalam penemuan dan penelitian hingga Aplikasi Obat Baru Investigasi (IND). BioMarin membawa pengalaman dalam pengembangan terapi gen, biologi kardiovaskular, dan wawasan tentang dasar genetik penyakit, dan Skyline menyumbangkan keahliannya dalam mengembangkan produk terapi gen termasuk rekayasa vektor dan teknologi desain serta kemampuan manufaktur untuk kolaborasi ini. Setiap perusahaan akan memajukan program melalui pengembangan klinis di wilayah yang telah ditentukan sebelumnya.  

Untuk mendukung upaya R&D untuk proyek kolaboratif, Skyline Therapeutics akan menerima pembayaran yang tidak diungkapkan terkait dengan penandatanganan, yang terdiri dari pembayaran di muka dan investasi ekuitas dari BioMarin, dan memenuhi syarat untuk menerima pembayaran yang telah ditentukan sebelumnya untuk R&D, tonggak peraturan dan komersial.

BioMarin akan memiliki hak untuk mengkomersialkan produk terapeutik yang dihasilkan dari kolaborasi di wilayahnya, termasuk Amerika Serikat, Eropa, dan Amerika Latin, dan Skyline Therapeutics akan bertanggung jawab untuk komersialisasi di kawasan Asia-Pasifik. Selain itu, Skyline Therapeutics akan memenuhi syarat untuk menerima pembayaran royalti atas penjualan mendatang dari BioMarin di wilayahnya.

“Kami sangat senang mengumumkan apa yang kami antisipasi akan menjadi kolaborasi yang bermanfaat pada antarmuka antara pendekatan inovatif Skyline untuk rekayasa dan desain vektor AAV dan keahlian tim kami yang telah terbukti dalam menciptakan dan mengembangkan terapi gen,” kata Kevin Eggan, Group Vice President, Head of Penelitian dan Pengembangan Dini, dari BioMarin.

“Kami sangat senang dapat bermitra dengan Skyline Therapeutics untuk mengatasi bentuk genetik dari kardiomiopati dilatasi ini. Kolaborasi ini memperkuat kepemimpinan kami dalam terapi gen jantung dan memperluas kolaborasi R&D kami ke Asia, di mana sejumlah besar pasien menderita penyakit mematikan ini,” kata Brinda Balakrishnan, Group Vice President, Corporate and Business Development di BioMarin. “Kami berharap dapat mendorong kolaborasi ini dan membawa obat-obatan transformatif kepada pasien di seluruh dunia.”

Kardiomiopati dilatasi adalah gangguan jantung serius di mana kelainan struktural atau fungsional otot jantung dapat menyebabkan komplikasi seperti aritmia dan gagal jantung, yang mengakibatkan morbiditas dan mortalitas yang substansial. Mutasi pada banyak gen dikaitkan dengan perkembangan DCM, di antara etiologi lain untuk penyakit ini,” kata Jay Hou, Chief Scientific Officer di Skyline Therapeutics. “Bersama dengan tim BioMarin, kami telah mengidentifikasi sejumlah gen penting yang terkait dengan DCM. Kami senang bekerja sama dengan BioMarin dan menerapkan teknologi vektor AAV kami untuk menginterogasi target baru ini dan mengembangkan perawatan baru untuk pasien DCM.”

“Kolaborasi dengan BioMarin memanfaatkan kemampuan kedua perusahaan dalam pengembangan terapi gen. Dengan tim BioMarin, kami berbagi tujuan untuk bekerja sama mengembangkan terapi untuk penyakit kardiovaskular genetik yang memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi,” kata Amber Cai, CEO Skyline Therapeutics. “Bersama-sama, kami akan menggunakan terapi gen untuk mengatasi penyakit kardiovaskular dengan pendekatan terobosan modifikasi penyakit yang dapat mengubah paradigma pengobatan dalam kondisi ini.”