Helixmith mengumumkan hari ini bahwa publikasi mereka, “Terapi gen untuk neuropati diabetik: Sebuah studi fase III acak terkontrol plasebo dari VM202, DNA plasmid yang mengkode faktor pertumbuhan hepatosit manusia,” adalah salah satu dari 10 artikel yang paling banyak diunduh di Clinical and Translational Science (CTS) pada tahun 2021. CTS adalah publikasi resmi dari American Society for Clinical Pharmacology & Therapeutics (ASCPT) dan menyoroti penelitian asli yang membantu menjembatani penemuan laboratorium dengan diagnosis dan pengobatan penyakit manusia. Dr John Kessler, Profesor Neurologi di Northwestern adalah penulis utama dalam penelitian ini. Ini adalah terapi gen fase 3 pertama yang pernah dilakukan untuk nyeri. Menurut Alethea Gerding, Managing Editor, ASCPT, “Artikel tersebut telah diunduh lebih dari 3,000 kali, yang berarti telah menjangkau pembaca di seluruh dunia. Tujuan utama CTS adalah menjadi mercusuar ilmu translasi, dan artikel seperti Anda dengan jelas menunjukkan nilai ilmu translasi.”

Dalam makalah, VM202 (donaperminogene seltoplasmid), DNA plasmid yang mengkodekan gen HGF (faktor pertumbuhan hepatosit) manusia, yang dikembangkan oleh Helixmith Co. Ltd, penulis melaporkan bahwa dalam VMDN-003b, injeksi VM202 intramuskular memberikan pengurangan rasa sakit selama lebih dari 8 bulan setelah siklus terakhir pengobatan dan bahwa keamanan dan tolerabilitas sangat baik, konsisten dengan penelitian sebelumnya. Salah satu temuan yang paling penting secara klinis dalam studi VMDN-003b dan fase II adalah bahwa VM202 lebih efektif pada subjek yang tidak menggunakan pregabalin atau gabapentin, dua obat yang paling banyak diresepkan di bidang DPN.

Hasil ini memiliki implikasi klinis yang penting karena lebih dari 4.2 juta orang di AS diketahui menderita DPN yang menyakitkan dan hampir 1.3 juta pasien dianggap refrakter, artinya obat yang tersedia saat ini tidak bekerja untuk mereka (Painful Diabetic Neuropati, GlobalData 2018) .

Helixmith meluncurkan uji coba fase 3 kedua untuk DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), di AS dan menargetkan rilis hasil teratas pada akhir 2022. Perusahaan berencana untuk memulai fase ketiga 3 untuk DPN pada paruh kedua tahun 2022.

Poin-poin penting dari makalah CTS

• VM202 (donaperminogene seltoplasmid) adalah terapi gen DNA plasmid yang berpotensi regeneratif, eksklusif, non-viral, pertama di kelasnya, dari perspektif hewan non-klinis.

• Studi Fase 3 untuk DPN yang menyakitkan dilakukan dalam dua bagian, satu selama 9 bulan (VMDN-003; lima ratus subjek) dan satu dengan perpanjangan 3 bulan hingga 12 bulan (VMDN-003b; 101 subjek).

• Keamanan dan tolerabilitas VM202 terus tampak sangat menguntungkan, konsisten dengan penelitian sebelumnya.

• Hasil ini memiliki implikasi klinis yang penting karena lebih dari 4.2 juta orang di AS diketahui menderita DPN yang menyakitkan dan hampir 1.3 juta pasien menjadi refrakter karena obat-obatan yang tersedia saat ini tidak bekerja untuk mereka.

Tentang Neuropati Perifer Diabetik

DPN yang menyakitkan adalah komplikasi diabetes mellitus yang umum dan melemahkan yang memiliki dampak negatif yang mendalam pada kualitas hidup, tidur, dan suasana hati. Terapi saat ini bersifat paliatif dan tidak menargetkan mekanisme yang mendasari DPN yang menyakitkan. Selain itu, pengurangan gejala seringkali terbatas, dan banyak pasien dengan DPN yang menyakitkan masih menggunakan opioid.

APA YANG PERLU DIPERHATIKAN DARI PASAL INI:

One of the most clinically important findings in both VMDN-003b and the phase II study is that VM202 was more effective in subjects not on pregabalin or gabapentin, two of the most prescribed medicine in the DPN field.
Ltd, authors reported that in VMDN-003b, intramuscular injections of VM202 provided pain reduction for more than 8 months after the last cycle of treatment and that the safety and tolerability was highly favorable, consistent with previous studies.
Helixmith launched a second phase 3 trial for DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), in the US and are targeting release of top line results by the end of 2022.