Dialectic Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan bioteknologi stadium klinis berbasis di Texas yang berfokus pada penciptaan teknologi baru yang inovatif untuk mengobati kanker, hari ini mengumumkan bahwa Food and Drug Administration (FDA) AS telah memberikan penunjukan obat yatim piatu kepada DT2216 untuk pengobatan sel-T limfoma. DT2216 adalah senyawa generasi pertama Dialektika yang dibuat menggunakan platform teknologi Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™) eksklusif dan baru.
“Ini adalah tonggak penting dalam pengembangan DT2216, senyawa APTaD™ utama kami. Keputusan FDA untuk memberikan penunjukan obat yatim piatu menggarisbawahi keyakinan kami bahwa DT2216 bisa menjadi terapi yang menjanjikan untuk pasien limfoma sel-T” kata Dr. David Genecov, Presiden dan Chief Executive Officer Dialektika. “Ada kebutuhan kritis yang tidak terpenuhi bagi orang yang didiagnosis dengan kanker langka ini, di mana terapi yang disetujui saat ini memiliki tingkat respons yang relatif rendah”.
Sel T normal membutuhkan ekspresi BCL-XL untuk bertahan dari seleksi timus selama perkembangannya. Setelah seleksi timus, sel T normal BCL-XL tidak lagi mengekspresikan BCL-XL. Namun, banyak limfoma sel T mengekspresikan kembali BCL-XL sebagai mekanisme transformasi neoplastik mereka dan memungkinkan kelangsungan hidup mereka sebagai keganasan. Studi telah menunjukkan pentingnya BCL-XL dalam kelangsungan hidup limfoma sel-T. Dialektika telah menunjukkan bahwa DT2216 adalah pengobatan yang efektif untuk limfoma sel-T dalam studi praklinis.
Kantor Pengembangan Produk Orphan FDA memberikan status penunjukan anak yatim untuk obat-obatan dan biologik yang ditujukan untuk pengobatan yang aman dan efektif, diagnosis atau pencegahan penyakit langka, atau kondisi yang mempengaruhi kurang dari 200,000 orang di AS. Penunjukan obat Yatim piatu memberikan manfaat tertentu, termasuk insentif keuangan untuk mendukung pengembangan klinis dan potensi eksklusivitas pasar hingga tujuh tahun di AS setelah persetujuan peraturan.
APA YANG PERLU DIPERHATIKAN DARI PASAL INI:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
