Gangguan Pendarahan: Calon Obat Baru

Hemab Therapeutics, sebuah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan terapi generasi berikutnya untuk gangguan perdarahan dan trombosis yang serius dan tidak terlayani, hari ini meluncurkan kandidat utamanya, HMB-001, antibodi bispesifik baru dengan potensi untuk pengobatan Glanzmann Thrombastenia (GT) dan gangguan perdarahan langka lainnya . Perusahaan mempresentasikan data praklinis yang menjanjikan tentang HMB-001 selama Kongres Virtual Asosiasi Eropa untuk Hemofilia dan Gangguan Sekutu 2022, yang diadakan pada 2-4 Februari 2022.

Pada konferensi tersebut, Hemab menyoroti data dari studi yang mengeksplorasi mekanisme aksi untuk HMB-001 pada monyet cynomolgus dan eksperimen dengan trombosit dari pasien GT. Dosis tunggal HMB-001 yang diberikan secara subkutan in vivo menunjukkan akumulasi faktor endogen VIIa (FVIIa) yang bergantung pada dosis, dengan daya tahan efek yang mendukung dosis mingguan hingga sekali bulanan. TLT-1, sebuah protein yang ditemukan pada permukaan trombosit teraktivasi di lokasi cedera, dipastikan hadir pada trombosit GT dan HMB-001 ditemukan secara substansial meningkatkan agregasi trombosit ex vivo GT yang difasilitasi FVIIa dalam TLT-1 yang bergantung pada tata krama.

Menggabungkan akumulasi dan potensiasi aktivitas, HMB-001 membawa aktivitas FVIIa endogen ke tingkat yang dianggap efektif secara terapeutik berdasarkan pengalaman klinis dengan faktor VIIa rekombinan (rFVIIa). HMB-001 adalah antibodi bispesifik, dengan satu lengan mengikat FVIIa sudah ada dalam aliran darah pasien (endogen) dan lengan lainnya mengikat TLT-1 hadir di permukaan trombosit yang diaktifkan; ini secara efektif, dan secara khusus, merekrut FVIIa ke permukaan trombosit yang diaktifkan. Lengan yang mengikat FVIIa mencegah tubuh memecahnya, meningkatkan konsentrasi yang tersedia dalam aliran darah ke tingkat kondisi mapan baru yang lebih tinggi selama beberapa hari. Ikatan netral FVIIa berarti masih aktif dan dapat berperan dalam pembentukan sumbat hemostatik. Dengan menargetkan trombosit teraktivasi di lokasi kerusakan pembuluh darah dengan konsentrasi FVIIa tinggi (melalui TLT-1), tubuh menghasilkan blok bangunan yang cukup kuat secara struktural untuk membentuk sumbat hemostatik yang sehat.

Bekerja sama dengan Haemnet, yang bekerja dengan profesional kesehatan, pasien, komunitas, dan pemangku kepentingan lainnya untuk meningkatkan kehidupan orang-orang dengan gangguan perdarahan melalui penelitian, pendidikan, dan komunikasi, Hemab memulai studi riwayat alami pasien dengan GT hingga awal 2022 menjadi lebih baik. memahami frekuensi dan jenis perdarahan, jumlah individu yang terkena, variabilitas penyakit, dan dampak pada kehidupan dan umur.

Hemab akan memulai uji klinis Fase 1/2 pada pasien dengan GT pada akhir 2022 untuk menilai keamanan dan kemanjuran HMB-001, awalnya bekerja sama dengan firma riset klinis Fase 1 Inggris terkemuka, Richmond Pharmacology Ltd.