FDA AS Menyetujui Pengobatan Baru untuk Myasthenia Gravis

Miastenia gravis adalah penyakit neuromuskular autoimun kronis yang menyebabkan kelemahan pada otot rangka (juga disebut otot sukarela) yang memburuk setelah periode aktivitas dan membaik setelah periode istirahat. Myasthenia gravis mempengaruhi otot-otot sukarela, terutama yang bertanggung jawab untuk mengendalikan mata, wajah, mulut, tenggorokan, dan anggota badan. Pada miastenia gravis, sistem kekebalan menghasilkan antibodi AChR yang mengganggu komunikasi antara saraf dan otot, mengakibatkan kelemahan. Serangan kelemahan yang parah dapat menyebabkan masalah pernapasan dan menelan yang dapat mengancam jiwa.

“Ada kebutuhan medis yang tidak terpenuhi secara signifikan bagi orang yang hidup dengan myasthenia gravis, seperti banyak penyakit langka lainnya,” kata Billy Dunn, MD, direktur Office of Neuroscience di Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA. "Persetujuan hari ini merupakan langkah penting dalam memberikan pilihan terapi baru untuk pasien dan menggarisbawahi komitmen badan untuk membantu membuat pilihan pengobatan baru tersedia untuk orang yang hidup dengan penyakit langka."

Vyvgart adalah persetujuan pertama dari kelas pengobatan baru. Ini adalah fragmen antibodi yang mengikat reseptor Fc neonatal (FcRn), mencegah FcRn dari daur ulang imunoglobulin G (IgG) kembali ke dalam darah. Obat tersebut menyebabkan penurunan kadar IgG secara keseluruhan, termasuk antibodi AChR abnormal yang ada pada miastenia gravis.

Keamanan dan kemanjuran Vyvgart dievaluasi dalam studi klinis 26 minggu dari 167 pasien dengan myasthenia gravis yang diacak untuk menerima Vyvgart atau plasebo. Studi menunjukkan bahwa lebih banyak pasien dengan miastenia gravis dengan antibodi yang merespon pengobatan selama siklus pertama Vyvgart (68%) dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo (30%) pada ukuran yang menilai dampak miastenia gravis pada fungsi sehari-hari. Lebih banyak pasien yang menerima Vyvgart juga menunjukkan respons pada ukuran kelemahan otot dibandingkan dengan plasebo.

Efek samping paling umum yang terkait dengan penggunaan Vyvgart termasuk infeksi saluran pernapasan, sakit kepala, dan infeksi saluran kemih. Karena Vyvgart menyebabkan penurunan kadar IgG, risiko infeksi dapat meningkat. Reaksi hipersensitivitas seperti pembengkakan kelopak mata, sesak napas, dan ruam telah terjadi. Jika reaksi hipersensitivitas terjadi, hentikan infus dan berikan terapi yang sesuai. Pasien yang menggunakan Vyvgart harus memantau tanda dan gejala infeksi selama pengobatan. Profesional perawatan kesehatan harus memberikan pengobatan yang tepat dan mempertimbangkan untuk menunda pemberian Vyvgart kepada pasien dengan infeksi aktif sampai infeksi teratasi.

FDA memberikan aplikasi Jalur Cepat dan Penunjukan Obat Yatim Piatu. FDA memberikan persetujuan Vyvgart kepada argenx BV.