Sionna Therapeutics hari ini mengumumkan peluncuran resmi perusahaan dan penutupan pembiayaan Seri B senilai $111 juta. Putaran ini dipimpin oleh OrbiMed dengan partisipasi dari dana yang disarankan oleh T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., anak perusahaan yang sepenuhnya dimiliki oleh QIA, dana kekayaan negara Qatar, dan investor sebelumnya termasuk RA Capital, TPG's The Rise Fund, Atlas Venture, dan Cystic Fibrosis Foundation. Sionna telah mengumpulkan sekitar $150 juta hingga saat ini.
Sionna memajukan jaringan molekul kecil pertama di kelasnya yang dirancang untuk sepenuhnya memulihkan fungsi protein cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) yang rusak pada CF, dengan menstabilkan domain pengikat nukleotida pertama (NBD1) CFTR. Penyebab utama CF adalah mutasi genetik F508 yang mempengaruhi stabilitas NBD1 dan fungsi CFTR.
Dalam model CF in vitro prediktif klinis, molekul kecil bertarget NBD1 Sionna, dalam kombinasi dengan modulator komplementer lainnya, telah menunjukkan potensi untuk menormalkan pelipatan, pematangan, dan stabilitas protein CFTR yang dipengaruhi oleh mutasi genetik F508. Hal ini memungkinkan perdagangan CFTR yang tepat ke permukaan sel dan pengaturan normal aliran ion dan air. Dengan sepenuhnya memulihkan fungsi CFTR untuk pasien dengan mutasi genetik F508 ke tingkat yang terlihat pada sel orang tanpa CF, saluran Sionna memiliki potensi untuk memberikan kemanjuran terbaik di kelasnya dan manfaat klinis optimal untuk orang dengan CF.
“NBD1 adalah target yang terkenal dan diteliti, tetapi sejauh ini dianggap tidak dapat diganggu gugat. Berdasarkan upaya fokus kami dan kemajuan berkelanjutan pada NBD1, kami melihat potensi untuk menormalkan fungsi CFTR di sebagian besar orang dengan CF,” kata Mike Cloonan, Presiden dan Chief Executive Officer Sionna Therapeutics. “Misi kami di Sionna adalah untuk secara signifikan meningkatkan kesehatan dan kualitas hidup orang-orang yang terus menderita akibat seumur hidup dan beban hidup dengan CF. Dengan pembiayaan ini, sindikat kami yang kuat, dan tim kami yang berpengalaman dan berbakat, kami bersemangat untuk meluncurkan Sionna dan berfokus untuk memajukan senyawa pertama dari jalur pipa kami yang berbeda ke dalam klinik.”
CF adalah penyakit genetik serius yang berpotensi fatal yang disebabkan oleh mutasi pada gen CFTR yang menyebabkan penumpukan lendir di paru-paru dan saluran udara, gangguan fungsi pankreas dan disfungsi organ lainnya yang dapat berdampak signifikan dan seringkali parah pada kesehatan dan kehidupan. harapan. Ada lebih dari 100,000 orang yang hidup dengan CF di seluruh duniaii,ii, diperkirakan 90 persen di antaranya memiliki mutasi genetik F508 yang terjadi dalam domain NBD1 CFTR. Mutasi ini menyebabkan NBD1 terbuka pada suhu tubuh dan merusak fungsi CFTR. Terlepas dari ketersediaan perawatan yang disetujui saat ini dan kemajuan signifikan yang dibuat pada target lain dalam CFTR, kebanyakan orang dengan F508 tidak mencapai fungsi CFTR penuh. NBD1 sangat penting untuk menormalkan fungsi CFTR dan produksi lendir yang sehat dan mengalir bebas di saluran udara, sistem pencernaan, dan organ lainnya.
APA YANG PERLU DIPERHATIKAN DARI PASAL INI:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
