Aplikasi obat baru untuk pengobatan kanker tiroid

Cstone Pharmaceuticals hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Produk Medis Nasional (NMPA) China telah menyetujui aplikasi obat baru tambahan (sNDA) dari penghambat RET selektif GAVRETO® (pralsetinib) untuk pengobatan kanker tiroid meduler mutan RET (MTC) dan fusi RET -kanker tiroid positif (TC). Persetujuan tersebut memperluas indikasi berlabel GAVRETO di China untuk memasukkan pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan MTC mutan RET lanjut atau metastatik yang memerlukan terapi sistemik, dan pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan stadium lanjut atau metastasis. TC fusi-positif RET yang memerlukan terapi sistemik dan refraktori yodium radioaktif (jika pengobatan yodium radioaktif sesuai).

Ditemukan oleh mitra Cstone Blueprint Medicines, GAVRETO adalah penghambat RET yang kuat dan selektif. Cstone memiliki kolaborasi eksklusif dan perjanjian lisensi dengan Blueprint Medicines untuk pengembangan dan komersialisasi GAVRETO di Tiongkok Raya, yang meliputi Tiongkok Daratan, Hong Kong, Makau, dan Taiwan.

Frank Jiang, Ketua dan CEO Cstone, mengatakan, “Kami sangat senang dengan persetujuan sNDA dari GAVRETO, yang akan memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien China dengan kanker tiroid meduler RET-mutan lanjut dan kanker tiroid fusi-positif RET. . Kami juga ingin menyampaikan terima kasih khusus kami kepada NMPA untuk tinjauan prioritas. Cstone selalu berkomitmen untuk mengembangkan terapi inovatif untuk mengatasi kebutuhan medis pasien kanker yang belum terpenuhi. Kami akan terus meningkatkan nilai klinis dan potensi saluran kami, dan meningkatkan upaya untuk menyediakan pasien di seluruh dunia dengan obat-obatan inovatif berkualitas tinggi.”

Profesor Ming Gao, Investigator Utama dari studi ARROW dan Presiden Tianjin Union Medical Center, mengatakan, “Tingkat kejadian kanker tiroid telah meningkat dalam beberapa tahun terakhir. Ada pilihan pengobatan terbatas secara klinis untuk pengobatan MTC, dan ada kebutuhan mendesak untuk terapi presisi, terutama untuk pasien dengan MTC mutan RET. GAVRETO menunjukkan aktivitas anti-tumor yang kuat dan tahan lama pada pasien China dengan MTC mutan RET lanjut atau metastatik, dengan keamanan keseluruhan yang konsisten dengan hasil yang terlihat dalam studi ARROW global. Dengan perluasan indikasi berlabel GAVRETO ini, kami berharap dapat memenuhi kebutuhan klinis pasien kanker tiroid yang belum terpenuhi.”

Dr. Jason Yang, Chief Medical Officer dari Cstone, mengatakan, “Persetujuan NMPA dari sNDA adalah tonggak penting lainnya bagi kami setelah GAVRETO disetujui untuk pengobatan pasien dengan kanker paru-paru non-sel kecil fusi-positif RET stadium lanjut atau metastatik. . Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada semua pasien dan peneliti yang berkontribusi pada studi klinis GAVRETO dalam indikasi yang diperluas. Kami akan terus memajukan penelitian klinis GAVRETO untuk pengobatan berbagai jenis kanker sehingga kami dapat dengan cepat memajukan terapi inovatif ini untuk membantu memberi manfaat bagi lebih banyak pasien.”

Persetujuan sNDA didasarkan pada hasil dari uji coba fase 1/2 ARROW global, yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, dan kemanjuran GAVRETO pada pasien dengan NSCLC positif fusi RET, MTC mutan RET, dan tumor padat lanjut lainnya dengan fusi RET . Pada tanggal batas data 12 April 2021, total 28 pasien dengan MTC mutan RET lanjut terdaftar dalam kohort penghubung pendaftaran MTC China dari studi ARROW global, dan menerima dosis awal GAVRETO 400mg sekali sehari. Hasil penelitian menunjukkan bahwa tingkat respons objektif (ORR) yang dikonfirmasi dari 26 pasien MTC mutan RET dengan penyakit terukur pada awal adalah 73.1%, termasuk 3 dengan respons lengkap (CR) dan 16 dengan respons parsial (PR). Tingkat pengendalian penyakit (DCR) adalah 84.6%, dan tanggapan diamati terlepas dari genotipe mutasi RET. Di antara 19 pasien dengan respons yang dikonfirmasi, durasi respons rata-rata (DOR) tidak tercapai, dan tingkat DOR 9 bulan adalah 100%. Tingkat kalsitonin dan antigen karsinoembrionik (CEA) berkurang secara substansial. GAVRETO umumnya ditoleransi dengan baik, tanpa sinyal keamanan baru yang terdeteksi. Hasil untuk kohort bridging registrasi China dipresentasikan selama sesi abstrak lisan yang terlambat pada Pertemuan Tahunan ke-90 American Thyroid Association (ATA) 2021.