Data Baru tentang Anemia Hemolitik Autoimun Antibodi Hangat

Rigel Pharmaceuticals, Inc. hari ini mengumumkan publikasi data dalam American Journal of Hematology dari studi klinis fostamatinib label terbuka, multicenter, Fase 2 pada orang dewasa dengan anemia hemolitik autoimun antibodi hangat (wAIHA) yang telah gagal setidaknya satu pengobatan sebelumnya. Data yang dipublikasikan menunjukkan bahwa fostamatinib, penghambat tirosin kinase (SYK) oral, dengan cepat dan tahan lama meningkatkan kadar hemoglobin (Hgb), dengan respons Hgb yang bermakna secara klinis diamati pada hampir separuh pasien, dan profil keamanan dan tolerabilitas yang konsisten dengan yang ada. database keamanan fostamatinib pasien di berbagai program penyakit dipelajari. Publikasi yang berjudul “Fostamatinib untuk pengobatan anemia hemolitik autoimun antibodi hangat: Fase 2, studi multisenter, label terbuka”, tersedia di situs web jurnal.

“Hasil yang diamati dalam studi Fase 2 kami pada anemia hemolitik autoimun hangat memperkuat potensi fostamatinib untuk membantu pasien dengan kelainan darah yang langka dan serius ini yang saat ini tidak ada terapi bertarget penyakit yang disetujui,” kata Raul Rodriguez, presiden dan kepala eksekutif Rigel. petugas. “Jika disetujui, fostamatinib berpotensi menjadi terapi pertama yang dipasarkan untuk pasien dengan wAIHA pada tahun 2023 dan akan menjadi indikasi kedua yang disetujui fostamatinib.”

Studi Fase 2 mengevaluasi respons terhadap fostamatinib pada 150 mg BID (dua kali sehari) pada pasien dewasa dengan wAIHA dan hemolisis aktif dengan Hgb kurang dari 10 g/dL yang telah gagal setidaknya satu pengobatan sebelumnya. Titik akhir primer adalah Hgb lebih besar dari 10 g/dL dengan peningkatan 2 g/dL dari baseline pada Minggu 24 tanpa terapi penyelamatan atau transfusi sel darah merah. Studi menunjukkan bahwa 46% (11/24) pasien mencapai titik akhir primer, dengan 1 responden terlambat pada minggu ke 30 (total 12 responden [50%]). Peningkatan median Hgb terdeteksi pada Minggu 2 dan dipertahankan dari waktu ke waktu. Efek samping yang paling umum (AE) adalah diare (42%), kelelahan (42%), hipertensi (27%), pusing (27%), dan insomnia (23%). AE dapat dikelola dan konsisten dengan database keamanan fostamatinib dari lebih dari 3,900 pasien di berbagai penyakit (radang sendi, limfoma sel B, COVID-19, dan trombositopenia imun (ITP)). Tidak ada sinyal keamanan baru yang terdeteksi.