Hoth Therapeutics, Inc., perusahaan biofarmasi yang berfokus pada pasien, hari ini mengumumkan data bukti konsep yang dihasilkan menggunakan model tikus penyakit Alzheimer, yang mendukung potensi terapeutik HT-ALZ. Penelitian ini dilakukan sebagai bagian dari Sponsored Research Agreement perusahaan dengan Washington University di St. Louis. HT-ALZ adalah terapi dalam pengembangan di bawah jalur regulasi 505(b)(2) untuk pengobatan demensia yang terkait dengan penyakit Alzheimer (AD).
AD adalah penyakit neurodegeneratif yang ditandai dengan kumpulan plak amiloid (Aβ) dan kusut neurofibrillary protein Tau di otak, yang berkontribusi pada gejala klinis penyakit seperti demensia. Percobaan awal, yang dilakukan oleh Carla Yuede, PhD, Associate Professor of Psychiatry, dan John Cirrito, PhD, Associate Professor Neurology, di Washington University School of Medicine, berfokus pada penyelidikan efek HT-ALZ yang diberikan secara oral untuk mengurangi konsentrasi Aβ dalam cairan interstisial otak, menggunakan model tikus Penyakit Alzheimer (tikus APP/PS1+/- tua). Data awal dari studi ini menunjukkan penurunan Aβ yang signifikan pada tikus APP/PS1+/- jantan dan betina setelah pengobatan akut dengan HT-ALZ, dibandingkan dengan hewan yang diobati dengan plasebo dan tingkat Aβ awal, mendukung bahwa HT-ALZ memiliki potensi untuk memodifikasi pembentukan plak Aβ di otak dan dikembangkan sebagai terapi AD.
“Hasil positif keseluruhan dari studi ini adalah langkah pertama tetapi merupakan langkah besar dalam pengembangan HT-ALZ sebagai terapi Alzheimer,” kata Stefanie Johns, Chief Scientific Officer dari Hoth Therapeutics, Inc. “HT-ALZ adalah terapi unik di ruang pengembangan AD karena memenuhi syarat untuk pengembangan yang disederhanakan di bawah jalur 505(b)(2), termasuk data keselamatan yang tersedia. Hal ini memungkinkan Hoth untuk mencapai uji klinis kemanjuran lebih cepat dan membawa pengobatan potensial baru untuk pasien dengan penyakit Alzheimer.
“Hasil eksperimen ini menunjukkan pengurangan A otak yang bersirkulasi dalam model kami, dan kami menantikan untuk menentukan bagaimana perubahan ini memengaruhi perilaku dan fungsi kognitif,” kata Dr. Yuede.
Studi penelitian masa depan yang akan dilakukan oleh Dr. Cirrito dan Dr. Yuede akan menyelidiki efek HT-ALZ pada memori, kecemasan, dan fungsi eksekutif pada model tikus APP/PS1+/- setelah pemberian dosis kronis dengan HT-ALZ.
APA YANG PERLU DIPERHATIKAN DARI PASAL INI:
- The initial data from these studies shows a significant decrease in Aβ in both male and female APP/PS1+/- mice after acute treatment with HT-ALZ, compared to placebo-treated animals and baseline Aβ levels, supporting that HT-ALZ has the potential to modify Aβ plaque formation in the brain and be developed as an AD therapeutic.
- The initial experiments, conducted by Carla Yuede, PhD, Associate Professor of Psychiatry, and John Cirrito, PhD, Associate Professor of Neurology, at Washington University School of Medicine, focused on investigating the effect of orally administered HT-ALZ to reduce the concentration of Aβ in the brain interstitial fluid, using an established Alzheimer’s Disease mouse model (aged APP/PS1+/- mice).
- AD is a neurodegenerative disease that is characterized by aggregates of amyloid β (Aβ) plaques and neurofibrillary tangles of Tau protein in the brain, which contribute to the clinical symptoms of the disease such as dementia.
