Hoth Therapeutics, Inc. hari ini mengumumkan pembaruan pengembangan untuk terapi kanker barunya, HT-KIT. Pendekatan inovatif Hoth, yang menggunakan oligonukleotida antisense antisense yang stabil secara kimiawi untuk menargetkan KIT proto-onkogen melalui transkrip mRNA KIT yang diubah bingkai, memiliki potensi sebagai terapi bertarget KIT saja, atau dalam kombinasi dengan agen yang menargetkan pensinyalan KIT, dalam pengobatan keganasan terkait KIT.

Melalui perjanjian penelitian ilmiah yang disponsori dengan North Carolina State University, tim menggunakan pendekatan pergeseran bingkai mRNA HT-KIT pada sel leukemia sel mast in vitro dan menemukan bahwa ekspresi, sinyal, dan fungsi protein KIT berkurang. Pengobatan dengan HT-KIT mencegah pertumbuhan sel kanker dan menyebabkan kematian sel lebih dari 72 jam. Dalam model tikus leukemia sel mast yang dimanusiakan, pertumbuhan tumor dan infiltrasi organ lain berkurang dan kematian sel tumor meningkat ketika HT-KIT menginduksi mRNA c-KIT frameshifted.

Hoth telah mengajukan beberapa aplikasi paten untuk melindungi IP ini di seluruh dunia.

“Dengan obat HT-KIT kami, kami membalik sinyal kanker kunci yang terlibat dalam beberapa kanker agresif, seperti mastositosis sistemik, leukemia sel mast, tumor stroma gastrointestinal, dan leukemia myeloid akut. Pendekatan kami menghindari jebakan yang terkait dengan mutasi KIT dengan menargetkan mRNA. Putaran studi praklinis kami selanjutnya sedang berlangsung dan kami bersemangat untuk memanfaatkan hasilnya untuk pertemuan Pra-IND yang direncanakan dengan FDA akhir tahun ini, ”kata Robb Knie, Chief Executive Officer Hoth.

HT-KIT, entitas molekuler baru, ditetapkan sebagai Obat Yatim Piatu untuk pengobatan mastositosis pada awal tahun 2022. HT-KIT Hoth telah berhasil menyelesaikan kelayakan pembuatan zat obat HT-KIT bekerja sama dengan WuXi STA.

Penunjukan Obat Orphan FDA diberikan untuk terapi investigasi yang menangani penyakit atau kondisi medis langka yang mempengaruhi kurang dari 200,000 orang di Amerika Serikat. Status obat yatim memberikan manfaat bagi pengembang obat, termasuk bantuan dalam proses pengembangan obat, kredit pajak untuk biaya klinis, pembebasan dari biaya FDA tertentu dan tujuh tahun eksklusivitas pemasaran pasca-persetujuan.

APA YANG PERLU DIPERHATIKAN DARI PASAL INI:

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.