Terapi gen baru untuk pasien dengan hemofilia B

Rilis Gratis TAHAN 8 | eTurboNews | eTN
Avatar Linda Hohnholz
Ditulis oleh Linda Hohnholz

CSL Behring hari ini mengumumkan bahwa European Medicines Agency (EMA) telah menerima Marketing Authorization Application (MAA) untuk etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) di bawah prosedur penilaian yang dipercepat. Etranacogene dezaparvovec adalah terapi gen berbasis adeno terkait virus lima (AAV5) yang diteliti yang diberikan sebagai pengobatan satu kali untuk pasien hemofilia B dengan fenotipe perdarahan parah. Jika disetujui, etranacogene dezaparvovec akan memberi orang yang hidup dengan hemofilia B di Uni Eropa (UE) dan Wilayah Ekonomi Eropa (EEA) dengan pilihan pengobatan terapi gen pertama yang secara signifikan mengurangi tingkat perdarahan tahunan setelah infus tunggal. Penilaian yang dipercepat berpotensi mengurangi garis waktu setelah MAA diterima untuk ditinjau dan disediakan untuk produk obat ketika terapi diharapkan menjadi kepentingan kesehatan masyarakat yang utama, terutama yang berkaitan dengan inovasi terapeutik.

“Sebagai kandidat terapi gen pertama untuk hemofilia B, tonggak peraturan penting ini membawa CSL Behring selangkah lebih dekat untuk memenuhi janji terapi gen untuk komunitas gangguan pendarahan,” kata Emmanuelle Lecomte Brisset, Kepala Urusan Pengaturan Global di CSL Behring. “Kami berharap dapat bekerja sama dengan pihak berwenang untuk membawa potensi transformatif terapi gen kepada orang-orang yang hidup dengan kondisi yang melemahkan dan seumur hidup ini.”

MAA didukung oleh temuan positif dari uji coba HOPE-B yang sangat penting, uji coba terapi gen terbesar pada hemofilia B hingga saat ini. Pasien hemofilia B yang diklasifikasikan memiliki fenotipe perdarahan parah yang diobati dengan etranacogene dezaparvovec menunjukkan penurunan tingkat perdarahan tahunan yang disesuaikan (ABR) sebesar 64% dan menunjukkan keunggulan pengobatan profilaksis pada 18 bulan pasca perawatan dibandingkan dengan periode berjalan 6 bulan. Selain itu, ada peningkatan yang stabil dan tahan lama dalam tingkat aktivitas Faktor IX (FIX) rata-rata. Etranacogene dezaparvovec secara khusus dirancang untuk memungkinkan kemampuan pembekuan darah yang mendekati normal dengan mengatasi penyebab mendasar dari kondisi tersebut: gen F9 yang salah yang menyebabkan defisiensi Faktor pembekuan IX (FIX).

“Penerimaan etranacogene dezaparvovec untuk ditinjau oleh EMA memajukan upaya tanpa henti kami untuk meningkatkan kehidupan dan kesejahteraan mereka yang hidup dengan hemofilia B dan gangguan medis langka dan serius lainnya,” kata Bill Mezzanotte, Wakil Presiden Eksekutif, Kepala R&D dan Chief Medical Officer untuk CSL Limited. “Kami bangga bekerja sama dengan uniQure untuk menjadi yang terdepan dalam kemajuan ilmiah ini yang bertujuan menjadikan hemofilia B sebagai bagian kedua dari kehidupan pasien alih-alih menjadi perhatian terus-menerus.”

Pengembangan klinis multi-tahun dipimpin oleh uniQure (Nasdaq: QURE) dan sponsor uji klinis di Amerika Serikat telah dialihkan ke CSL Behring setelah memperoleh hak global untuk mengkomersialkan etranacogene dezaparvovec. CSL Behring sedang dalam proses transisi sponsor uji klinis di Uni Eropa.

Tentang Penulis

Avatar Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Pemimpin redaksi untuk eTurboNews berbasis di markas eTN.

Berlangganan
Beritahu
tamu
0 komentar
Masukan Inline
Lihat semua komentar
0
Akan menyukai pikiran Anda, silakan komentar.x
Bagikan ke...