Terapi Pertama yang Disetujui untuk Myelofibrosis Sitopenik

Rilis Gratis TAHAN | eTurboNews | eTN
Avatar Linda Hohnholz
Ditulis oleh Linda Hohnholz

CTI BioPharma Corp. mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui VONJO (pacritinib) untuk pengobatan orang dewasa dengan mielofibrosis primer atau sekunder (pasca-polisitemia vera atau pasca-esensial) risiko menengah atau risiko tinggi dengan jumlah trombosit di bawah 50 × 109/L. VONJO adalah inhibitor kinase oral baru dengan spesifisitas untuk JAK2 dan IRAK1, tanpa menghambat JAK1. Dosis yang dianjurkan dari VONJO adalah 200 mg secara oral dua kali sehari. VONJO adalah terapi pertama yang disetujui yang secara khusus menangani kebutuhan pasien dengan myelofibrosis cytopenic.             

“Persetujuan VONJO hari ini menetapkan standar baru perawatan untuk pasien myelofibrosis yang menderita cytopenic myelofibrosis,” kata John Mascarenhas, MD, Associate Professor, Medicine, Hematology and Medical Oncology, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine di Mount Sinai, New York . “Myelofibrosis dengan trombositopenia parah, didefinisikan sebagai jumlah trombosit darah di bawah 50 × 109/L, telah terbukti menghasilkan hasil kelangsungan hidup yang buruk ditambah dengan gejala yang melemahkan. Pilihan pengobatan yang terbatas telah menjadikan penyakit ini sebagai area kebutuhan medis mendesak yang belum terpenuhi. Saya senang melihat bahwa pilihan pengobatan baru, manjur dan aman sekarang tersedia untuk pasien ini.”

“Di AS, ada sekitar 21,000 pasien dengan myelofibrosis, dua pertiga di antaranya memiliki sitopenia (trombositopenia atau anemia), umumnya akibat toksisitas terapi lain yang disetujui. Trombositopenia berat, didefinisikan sebagai jumlah trombosit darah di bawah 50 × 109/L, terjadi pada sepertiga dari keseluruhan populasi mielofibrosis, dan memiliki prognosis yang sangat buruk. Dengan persetujuan VONJO, kami senang sekarang dapat menawarkan terapi baru yang secara khusus disetujui untuk pasien dengan myelofibrosis cytopenic. Kami sepenuhnya didanai untuk peluncuran komersial, setelah transaksi hutang dan royalti kami dengan DRI, dan kami berharap dapat memberikan VONJO, terapi potensial terbaik di kelasnya untuk pasien myelofibrosis cytopenic, kepada pasien dalam waktu 10 hari, ”kata Adam R. Craig , MD, Ph.D., Presiden dan Chief Executive Officer CTI Biopharma. “Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada pasien, perawat, staf uji klinis, dan penyelidik yang memungkinkan uji klinis VONJO. Saya juga berterima kasih kepada tim CTI atas kerja keras dan dedikasi mereka serta fokus mereka pada kebutuhan pasien.”

Persetujuan yang dipercepat didasarkan pada hasil kemanjuran dari studi VONJO Fase 3 PERSIST-2 yang penting pada pasien dengan myelofibrosis (jumlah trombosit kurang dari atau sama dengan 100 × 109/L). Pasien diacak 1:1:1 untuk menerima VONJO 200 mg dua kali sehari (BID), VONJO 400 mg sekali sehari (QD) atau terapi terbaik yang tersedia (BAT). Terapi inhibitor JAK2 sebelumnya diizinkan. Dalam penelitian ini, dalam kohort pasien dengan jumlah trombosit awal di bawah 50 × 109/L yang diobati dengan pacritinib 200 mg BD, 29% pasien mengalami pengurangan volume limpa setidaknya 35% dibandingkan dengan 3% pasien yang menerima terapi terbaik yang tersedia, termasuk ruxolitinib. Sebagai bagian dari persetujuan yang dipercepat, CTI diperlukan untuk menggambarkan manfaat klinis dalam uji coba konfirmasi. Untuk memenuhi persyaratan pasca-persetujuan ini, CTI berencana untuk menyelesaikan uji coba PACIFICA, dengan hasil yang diharapkan pada pertengahan tahun 2025.

Efek samping yang paling umum (≥20%) setelah VONJO 200 mg dua kali sehari adalah diare, trombositopenia, mual, anemia dan edema perifer. Efek samping serius yang paling sering (≥3%) setelah VONJO 200 mg dua kali sehari adalah anemia, trombositopenia, pneumonia, gagal jantung, perkembangan penyakit, demam, dan karsinoma sel skuamosa kulit.

Tentang Penulis

Avatar Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Pemimpin redaksi untuk eTurboNews berbasis di markas eTN.

Berlangganan
Beritahu
tamu
0 komentar
Masukan Inline
Lihat semua komentar
0
Akan menyukai pikiran Anda, silakan komentar.x
Bagikan ke...